• English
  •  
    • Tin tức
    • Tủ sách
    • Video
    

    TRỊ LIỆU CRISPR/Cas9 CÓ THỂ KIỀM CHẾ SỰ LÃO HÓA, NÂNG CAO SỨC KHỎE VÀ KÉO DÀI TUỔI THỌ TRÊN CHUỘT

    Các nhà nghiên cứu đã phát triển một liệu pháp gen mới để giảm tốc quá trình lão hóa. Đó là liệu pháp chỉnh sửa hệ gen bằng công nghệ CRISPR/ Cas9 mới, có thể kiềm chế sự tăng nhanh chóng của lão hóa, được quan sát thấy ở chuột mắc hội chứng progeria Hutchinson-Gilford - một rối loạn di truyền hiếm gặp cũng xảy ra trên người.

    Lão hóa là yếu tố nguy cơ hàng đầu đối với một số tình trạng suy nhược, bao gồm các bệnh về tim, ung thư và bệnh Alzeimer. Do vậy đòi hỏi các liệu pháp chống lão hóa trở nên cấp bách hơn. Hiện nay, các nhà nghiên cứu tại Viện Salk đã phát triển một liệu pháp gen mới giúp giảm tốc quá trình lão hóa.

    Trên tờ Natrure Medicine ngày 16-02-2019 nhấn mạnh: "Một liệu pháp chỉnh sửa hệ gen bằng CRISPR/Cas9 mới có thể kiềm chế sự tăng nhanh lão hóa được quan sát thấy ở chuột mắc hội chứng progeria Hutchinson-Gilford. Phương pháp này mở ra một tầm nhìn sâu sắc về con đường phân tử liên quan dến sự lão hóa nhanh, cũng như làm thế nào để giảm thiểu các protein độc hại thông qua liệu pháp gen.

    Lão hóa là một quá trình phức tạp, trong đó các tế bào mất dần chức năng, vì vậy điều quan trọng là tìm ra những phương pháp hiệu quả để nghiên cứu các bộ phận điều khiển phân tử của sự lão hóa. Theo giáo sư Juan Carlos Lzpisua Belmonte tại Phòng thí nghiệm về sự biểu hiện gen của Salk và là tác giả bài báo thì  " Progeria là một mô hình lão hóa lý tưởng, bởi nó cho phép chúng ta đưa ra được một biện pháp can thiệp,có thể tinh chỉnh và Test nó một cách nhanh chóng".

    Khởi phát sớm và tiến triển nhanh, progeria là một trong những dạng nghiêm trọng nhất của nhóm các rối loạn thoái hóa gây ra do đột biến gen LMNA. Cả người và chuột bị prpgeria đều có nhiều dấu hiệu lão hóa bao gồm tổn thương DNA, rối loạn chức năng tim và rút ngắn đáng kể tuổi thọ. Gen LMNA thường tạo ra 2 loại protein tương tự nhau trong tế bào: lamin A và lamin C. Progeria chuyển việc sản xuất lamin A thành progerin. Progerin là một dạng protein rút ngắn, gây độc của lamin A, nó được tích lũy theo tuổi tác và làm trầm trọng hơn ở những người bị progeria.

    "Mục tiêu của chúng ta là làm giảm độc tính do đột biến gen LMNA dẫn đến sự tích tụ progerin trong tế bào. Người ta lập luận rằng: progeria có thể được xử lý bằng cách làm gián đoạn đích CRISPR/Cas9 của cả lamin A và progerin".

    Các nhà khoa học đã dùng hệ thống CRISPR/Cas9 để đưa gen (dùng để trị liệu) vào trong tế bào ở mô hình chuột progeria biểu hiện Cas9. Một loại virus liên hợp AAV được dùng làm vector có chứa 2 RNA dẫn tổng hợp và một gen reporter. RNA chỉ dẫn sẽ đưa protein Cas9 đến một vị trí cụ thể trên DNA, ở đó nó có thể tạo nên một vết cắt làm cho lamin A và progerin không có chức năng nhưng không phá vỡ lamin C. Báo cáo này đã giúp các nhà nghiên cứu theo dõi các mô bị nhiễm AAV.

    Theo dõi hai tháng sau khi trị liệu những con chuột thí nghiệm đều khỏe hơn và hoạt động nhiều hơn, sức khỏe tim mạch được cải thiện, đồng thời giảm thoái hóa mạch máu lớn và làm chậm lại sự khởi phát chậm nhịp tim (nhịp tim chậm bất thường) - hai vấn đề thường được quan sát thấy ở progeria và tuổi già. Nhìn chung, chuột progeria được xử lý có mức hoạt động tương tự như chuột bình thường và tuổi thọ của chúng tăng lên khoảng 25%.

    Như vậy, một khi chúng ta cải thiện được hiệu quả của virus để gây nhiễm được nhiều loại mô thì chúng ta tin rằng có thể làm tăng tuổi thọ hơn nữa.

    Tóm lại, các kết quả cho thấy đích lamin A và progerin nhờ sử dụng hệ thống CRISPR/Cas9 có thể cải thiện đáng kể thể lực và tuổi thọ của chuột progeria. Những kết quả này cung cấp thêm những hiểu biết mới về khả năng đích các phân tử điều khiển sự lão hóa ở người.

    Những nỗ lực trong tương lai sẽ tập trung vào việc làm cho liệu pháp này hiệu quả hơn và sẽ tinh chỉnh nó để có thể sử dụng trên người vì hiện tại chưa có cách điều trị progeria.

    Đây là liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên được áp dụng trong điều trị hội chứng progeria - một tiến bộ đáng kể trong điều trị progeria.

    PGS.TS Nguyễn Văn Kình

    Source: Science News -February 19, 2019

     

     

     

    Các tin khác
    
    Tủ sách
    Video
    Liên kết website

     PGS.TS. Nguyễn Văn Kình

    Copyright © 2016,