Các nhà khoa học thuộc Tufts University School of Medicine and Sackler of Graduate Buiomedical Sciences at Tufts đã phát triển được một công cụ mới cho gen trị liệu, nâng cao đáng kể hiệu lực chuyển gen tới các tế bào võng mạc, tốt hơn đáng kể so với các phương tiện vận chuyển khác và với DNA đơn lẻ.
Các nhà khoa học thuộc Tufts University School of Medicine and Sackler of Graduate Buiomedical Sciences at Tufts đã phát triển được một công cụ mới cho gen trị liệu, nâng cao đáng kể hiệu lực chuyển gen tới các tế bào võng mạc, tốt hơn đáng kể so với các phương tiện vận chuyển khác và với DNA đơn lẻ.
Công cụ mới này chính là một peptide gọi là PEP-POD. Nó là một phương tiện vận chuyển dùng cho gen trị liệu, giúp các nhà nghiên cứu phát triển các trị liêu cho các bệnh mắt bị thoái hóa như viêm sắc tố võng mạc và bệnh thoái hóa cơ có liên quan tới tuổi tác.
"Lần đầu tiên chúng tôi đã chúng minh được một phương pháp hiệu quả chuyển DNA vào trong các tế bào mà không cần tới virus (hiện tại virus vẫn là phương tiện chuyển gen phổ biến nhất). Nhiều vec tơ không virus dùng cho gen trị liệu đã được phát triển nhưng rất ít vec tơ hoạt động được trong các mô hậu mitose như võng mạc và não bộ. Khi xác định được các phương tiện vận chuyển hiệu quả như PEG-POD sẽ đưa chúng ta tới gần hơn một phương pháp gen trị liệu để có thể phòng ngừa các tế bào võng mạc khỏi bị thoái hóa", Rajendra Kumar - Singh tác giả bài báo nhấn mạnh.
Chuyển giao an toàn và hiệu quả các gen trị liệu là những trở ngại lớn trong nghiên cứu gen trị liệu. Các virus bất hoạt thường được sử dụng cho việc chuyển gen, nhưng vì lý do an toàn nên các nhà khoa học vẫn luôn tìm kiếm các phương pháp mới để đưa các các gen trị liệu vào trong tế bào.
"Chúng tôi nghĩ rằng mức độ biểu hiện gen với PEG-POD có thể là đủ để phòng ngừa võng mạc khỏi bị thoái hóa, làm chậm lại quá trình tiến triển các bệnh về mắt- đó là những bằng chứng bước đầu có được trong trường hợp này", đồng tác giả Siobhan Cashman nói.
"Điều làm chúng ta hy vọng một cách đặc biệt về PEG-POD là nó có thể được áp dụng với phạm vi rộng hơn võng mạc, vì PEG-POD có thể phòng ngừa DNA khỏi sự hủy hoại trong mạch máu nên nó có thể tạo cơ hội cho gen trị liệu thông qua con đường tĩnh mạch mà có thể hướng tới nhiều bộ phận của cơ thể", Kumar -Singh nói.
Thoái hóa cơ liên quan tới tuổi tác dẫn tới nhìn không rõ- đó là nguyên nhân số 1 của giảm thị lực ở những người tuổi 60 tại Hoa Kỳ. Bệnh sắc tố võng mạc là một bệnh di truyền gây sự hủy hoại võng mạc với tỷ lệ 1/4000 cá thể ở Hoa Kỳ.
Source: ScienceDaily (Jan. 28. 2010)
Vì sao một số ung thư vú kháng lại trị liệu ? (30/04/2016)
