• English
  •  
    • Tin tức
    • Tủ sách
    • Video
    

    Lần đầu tiên Thử nghiệm lâm sàng thành công Gen trị liệu trên tuyến nước bọt

                Theo các nhà klhoa học thuộc viện Quốc gia nghiên cứu Dental & Craniofacial (NIDCR) thì Gen trị liệu có thể được thực hiện một cách an toàn trên tuyến nước bọt người.

               Phát hiện này xuất phát từ nghiên cứu bước đầu về độ an toàn hay là nghiên cứu lâm sàng phase I về Gen trị liệu trên tuyến nước bọt người. Các kết quả đã được xuất bản trên tạp chí The proceedings of the national Academy of Sciences, theo đó gen chuyển Aquaporin-1 có tiềm năng lớn đối với sự sống sót của những bệnh nhân bị ung thư đầu và cổ - những người luôn phải chống trọi với chứng khô miệng mãn tính. Aquqporin -1 mã hóa cho một protein để tạo các kênh nước rỗng một cách tự nhiên (pore-like water channels) ở màng tế bào, làm cho các chất dịch di chuyển khi mà các tế bào tuyến nước bọt tiết dịch vào miệng. Các bệnh nhân ung thư đầu và cổ khi xạ trị để làm thu nhỏ khối u thì thường gây tổn hại cho tuyến nước bọt nằm kế cận, kết quả là bệnh nhân luôn có cảm giác khô ở miệng, giảm chất lượng cuộc sống, đồng thời cũng gặp một số vấn đề về miệng như khó nuốt, viêm nhiễm, khó thở và mệt mỏi. Trong những năm 1990 khi mà các thử nghiệm lâm sàng về gen trị liệu được phép thực hiện, tiễn sĩ Braun thuộc NIDCR - người đã trải qua 21 năm nghiên cứu về việc chuyển một gen vào tuyến nước bọt để cải thiện chức năng tiết của chúng đã có dịp thực hiên. Ông cùng các cộng tác đã tiến hành đưa gen Aquaporin-1 vào động vật, kết quả là gen này đã được biểu hiện và tạo được các kênh nước mới cho các tế bào tuyến nước bọt đã mất khả năng thấm và cho phép nước thấm qua chúng một cách dễ dàng. Sau khi xem xét đánh giá một cách nghiêm ngặt, NIH và FDA đã chấp thuận cho việc thử nghiệm trên lâm sàng đưa gen Aquaporin-1 vào các tế bào tuyến nước bọt trên người và các bệnh nhân đầu tiên đã được điều trị bằng phương pháp này từ năm 2008. Các nhà khoa học đã chọn được 11 bệnh nhân ung thư đầu và cổ để làm thử nghiệm. Các bệnh nhân được được tiêm một liều đơn gen Aquaporin-1 trực tiếp vào một trong 2 tuyến nước bọt dưới tai (tuyến nước bọt lớn nhất). Các gen được đóng gói trong Adenovirrus đã mất khả năng tái sinh, đó là các tiêu chuẩn bắt buộc trong các nghiên cứu về gen trị liệu. Các Adenovirrus đóng vai trò như các vector để chuyển các gen tới các tế bào tuyến nước bọt. Các nhà khoa học đã phát hiện thấy 5 người tham gia thử nghiệm có tăng mức độ tiết nước bọt cũng như lấy lại cảm giác ẩm và được bôi trơn ở trong miệng trong vòng 42 ngày kể từ khi bắt đầu thử nghiệm. Có 6 người không có phản ứng tốt với gen trị liệu, không có phản ứng phụ nghiêm trọng nào xảy ra. Những phản ứng phụ thường là thoáng qua và thường là liên quan phần nào tới đáp ứng miễn dịch kháng Adenovirrus. Tuy nhiên, đây là cơ hội tốt để nâng cao chất lượng sống cho những bệnh nhân ung thư đầu và cổ.

    Các tin khác
    
    Tủ sách
    Video
    Liên kết website

     PGS.TS. Nguyễn Văn Kình

    Copyright © 2016,