Những năm gần đây gen trị liệu đã được ứng dụng thành công trong điều trị các bệnh Alzheimer, bệnh Parkinson, đái tháo đường, lupus ban đỏ hệ thống, viêm đa khớp dạng thấp, các bệnh tim mạch, bệnh về máu, viêm gan virus B, C, HIV/AIDS và đặc biệt là bệnh ung thư - những căn bệnh này trước đây được liệt kê là “bệnh nan y” vô phương cứu chữa.