• English
  •  
    • Tin tức
    • Tủ sách
    • Video
    

    Chỉnh sửa gen trước sinh bằng CRISPR/Cas9 minh chứng khái niệm về ĐIỀU TRỊ BỆNH TRƯỚC SINH

    Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã thực hiện chỉnh sửa gen trước sinh để ngăn ngừa các rối loạn chuyển hóa nguy hiểm chết người ở động vật thí nghiệm, mang lại tiềm năng điều trị các bệnh bẩm sinh ở người trước khi sinh. Các nghiên cứu đã đưa ra các bằng chứng về việc sử dụng một công cụ tinh sảo, ít gây độc nhưng lại rất hiệu quả trong việc chỉnh sửa các block DNA ở các gen gây bệnh.

    Nhờ việc sử dụngcả 2 công cụ chỉnh sửa gen: CRISPR/Cas9 và base editor 3 (BE3), nhóm các nhà nghiên cứu đã làm giảm được mức cholestreol ở những chuột khỏe mạnh (được xử lý trong tử cung với việc đích một gen điều chỉnh mức cholesterol). Họ cũng chỉnh sửa gen trước sinh để cải thiện chức năng gan và ngăn ngừa tử vong sơ sinh ở một nhóm chuột được thiết kế với một đột biến gen gây bệnh gan di truyền tyrosinemia chết người type 1 (the lethal liver disease hereditary tyrosinemia type 1) , viết tắt là HT1.

    Trong nghiên cứu này, các nhà khoa học đã sử dụng base editor 3 (BE3), trong đó người ta lấy các cụm lặp xen kẽ (CRISPR/Cas9), kết hợp với protein 9 liên kết CRISPR đã sửa đổi để tạo nên một phiên bản hoạt động một phần của công cụ CRISPR/Cas9, và khai thác nó như một thiết bị dẫn đường để mạng enzyme đến một vị trí đặc hiệu gen cao trong các tế bào gan của chuột phôi thai. Trình tự gen đích được cải biến hóa học enzyme, ở đây có sự thay đổi một type của base DNA thành một type khác. EB3 có khả năng an toàn hơn CRISPR/Cas9 vì nó không phân cắt hoàn toàn phân tử DNA nên không gây rá những lỗi bất ngờ khi sửa chữa- điều mà vẫn thấy ở CRISPR/Cas9.

    Các tin khác
    
    Tủ sách
    Video
    Liên kết website

     PGS.TS. Nguyễn Văn Kình

    Copyright © 2016,